一番お高いおくすり

一番高い薬、っていうのはいくらぐらいするのでしょうか？というのは結構話題に上がります。
2014年に画期的ながんの薬であるオプジーボっていう薬が発売され、それが約73万円。
それがやたら使われてしまって財政がやばいことになって薬価改定じゃないタイミングで半額になっており
2018年の薬価改定で17万えんぐらいまで下がりました。2020年の改定ではそんなに動かずでしたが、これは結構高い薬。
とはいえ、これよりも高い薬っていうのはあったりします。
5/20に収載されたゾルゲンスマっていう薬が167077222円というとんでもない金額の薬です。
1億6000万かかる薬なんですが、幸か不幸か投与は1回のみで適応は
脊髄性筋萎縮症（臨床所見は発現していないが、遺伝子検査に より脊髄性筋萎縮症の発症が予測されるものも含む）
ただし、 抗AAV9抗体が陰性の患者に限る
これはどんな病気かというと詳しくはこちらをみてね
https://www.nanbyou.or.jp/entry/135
ぶっちゃけて言うと筋肉や神経の伝達がうまいこといかなくなって95%は2年生きられない遺伝子疾患というものです。
欠損している遺伝子の場所とかの原因は解っているんですが、今までは治療法が無かったんです。
今回ゾルゲンスマという薬ができたおかげで治療することができるようになったというもの。
詳しい理論的な話をするとすごく難解になって、ぶっちゃけ自分でも説明できないのですけども。
ちょっと特殊なウイルスを使って遺伝子を正常な状態に書き換える薬といえばいいのかな？
ガンダムSEEDのコーディネイター的な感じのものといいますか、近未来的な治療というかそんな感じのものですね。
本当に効果があるのか？っていうのが気になると思いますが、メーカーのデータを見ると
治療していない13.6ヶ月の生存率が25%、20ヶ月、24か月の生存率がそれぞれ8%だったのだけど
治療すると24か月の段階では100%生存しているというはなし。
治療例が12例なのでそこまでデータが無いっちゃないんだけども、脱落が無いっていうのは結構すごい話ですね。
もちろんこれを投与したからと言って通常の人と同様な生活ができるかというとそこまでは万能ではないし、データも足りないです。
とりあえず命を取り留めることができる薬ができたっていうのは大きな進歩ですね、ってことだと思います。
値段については高すぎるとは思うんだけど命に値段ってつけるのはなかなか難しいですからねぇ。